RICERCA SULLE MALATTIE GENETICHE
La terapia genica rappresenta una promessa terapeutica per numerose malattie che altrimenti non potrebbero essere curate: si realizza introducendo un gene-medicamento in una cellula che ha una disfunzione nel suo genoma. Con il trasferimento genico i virus vengono trasformati da potenziali minacce per l’organismo in vettori che portano versioni corrette, cioè sane, di geni in cellule malate, permettendo loro di tornare a funzionare correttamente.
È un settore recente che richiede competenze e attrezzature d'avanguardia, su cui si lavora solo da un paio di decenni.
Il San Raffaele ne è stato da subito protagonista, investendo nella realizzazione del Dipartimento di Biotecnologie (DIBIT). Già nel 1993 è stato effettuato uno dei primi trattamenti di terapia genica al mondo, su una giovane malata di cancro. Nel 1995 è nato poi l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) per sviluppare la ricerca pre-clinica e clinica nella terapia genica delle malattie genetiche.
IL PROGETTO
La terapia genica ha un futuro molto promettente, ma sono già stati ottenuti alcuni risultati straordinari, che fino a pochi anni fa non erano neppure immaginabili e ora sono stati resi possibili grazie al contributo di tutti coloro che ci hanno creduto e hanno voluto sostenere i progetti del San Raffaele.
Un esempio è dato dal protocollo di malattia genica realizzato al TIGET per la cura dell'ADA-SCID, una malattia genetica che spesso ha esito fatale per i bambini che ne soffrono. Una decina di bambini di tutto il mondo sono stati trattati con questo approccio innovativo, che si è rivelato efficace e sicuro: oggi questi bambini vanno a scuola, fanno sport e hanno una vita sociale e affettiva del tutto uguale a quella dei loro coetanei sani.
I prossimi obiettivi sono ancora più ambiziosi e sono diretti verso la cura di numerose malattie genetiche tra cui:
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